2009년에, 19 new molecular entities (NMEs) 와 6 biologic licence applications (BLAs)이 FDA의 Center for Drug Evaluation and Research (CDER)에 의해 승인되었는데 이는 2008년 보다 1개가 많다. 구체적인 약물은 Table 1,2에 나타나있다.

Figure 1 | FDA drug approvals.
New molecular entities and biologic licence applications approved by the US FDA's Center for Drug Evaluation and Research by year. 

Table 1 | New biologics approved by the US FDA's Center for Drug Evaluation and Research in 2009


Table 2 | New molecular entities approved by the US FDA's Center
for Drug Evaluation and Research in 2009

 전문가들은 승인된 약물들의 수가 기대치보다는 낮지만 많은 노력이 이루어지고 있기 때문에 머지않아 승인약물 수가 크게 증가할 것으로 예상하고 있다.

2009 approval highlights

ATryn-recombinant human antithrombin (ATryn; GTC Biotherapeutics)는 hereditary antithrombin deficiency의 치료제로 승인되었으며 이 약물은 transgenic animal인 양(goat )으로부터 유도된 최초의 단백질 약물로서 많은 흥미를 끌고 있음.
Cervarix-GSK에 의해 개발되어 human papilloma virus types 16 과 18의 치료제로 개발된 prophylactic vaccine으로 잠재적인 시장성이 매우 큼.
Stelara [ustekinumab]-Johnson & Johnson의 interleukin-12 와 -23을 표적으로 하는 “first in class” 약물임.
Pralatrexate (Folotyn)-Allos Therapeutics에 의해 relapsed 또는 refractory peripheral T cell lymphoma의 치료제로 최초로 개발된 약물임.
Saxagliptin (Onglyza)-Bristol–Myers Squibb와AstraZeneca가 공동으로 개발했으며 2형 당뇨치료제인 DPP4 inhibitor로서 승인된 두 번째 약물이며 최초의 약물인 Januvia와 버금가는 blockbuster가 될것으로 예상됨.
Ecallantide (Kalbitor; Dyax Corporation)-hereditary angioedema (HAE) 치료제이며 지금까지는 2008년에 승인된 Cinryze [a serum-derived C1 esterase inhibitor purified from blood plasma that is delivered intravenously]가 유일한 치료제로 사용되었지만 이 약물이 승인됨으로서 환자들의 선택성이 다양해지고 특히 이 ecallantide는 피하주사로 처방됨.

KEY POINT

-승인된 전체 약물 중 biologics가 차지하는 비중은 24%로 2008년보다 크게 증가하였고 앞으로 big pharma의 지속적인 관심과 투자로 인해 그 비율은 더 증가할 것으로 예상되며, 2009년에 승인된 6개 biologics 중 4개가 big pharma에 의해 개발됨.

-승인된 약물의 절반 (15/25)이 4개의 질환 치료제에 집중되어 있음. 예를 들면 autoimmune diseases (three approvals), cancer (five approvals), cardiovascular indications (three approvals) 그리고 neurological disorders (four approvals). 또한 6개 약물이 orphan drug임.

-2개의 새로운 항생제(antimicrobials)인 besifloxacin (Besivance; Bausch and Lomb) 와 telavancin (Vibativ; Theravance/Astellas)이 승인되었는데 이는 antibiotic-resistant bacteria에 감염된 환자의 치료가 매우 시급하고 중요하다는 것을 FDA가 인식하고 있음.

-효과적인 당뇨치료제의 시장 진입은 매우 바람직하게 인식하고 있기 때문에 승인된 약물이 지속적으로 증가할 가능성이 큼. 그래서 long-acting glucagon-like peptide 1 (GLP1) analogue liraglutide는 Novo Nordisk에 의해 개발되었지만 2009년에 승인이 연기되었는데 곧 FDA로부터 긍정적인 통보를 받을 것으로 예상됨.

-Afrezza는 Mannkind의 fast-acting inhaled insulin 약물로서 2010년 초에 승인이 예상되지만 FDA가 인슐린을 제조하는 공장에 대한 조사가 완료되지 않아 연기되고 있음. 흥미로운 것은 Pfizer의 inhaled insulin, Exubera가 2008년에 시장에서 철수되었는데 이는 환자들에게 lung function tests를 요구하고 있고 또한 lung cancer의 위험을 증가시키기 때문임. 그러나 Afrezza는 lung function test가 필요 없으며 lung cancer의 발생가능성이 없어 매우 편리하고 안전한 약물이기 때문에 많은 관심을 받고 있음.

-FDA의 staff들이 저임금과 과도한 업무로 인해 신속하게 심사를 진행하지 못한다고 불만을 토로하고 있음.

한국화학연구원 난치성질환치료제연구센터 하재두 박사 제공